MIAMI - Nörolojik hastalık tedavilerinde uzmanlaşmış bir şirket olan Avenue Therapeutics, Inc. (NASDAQ: ATXI), Kennedy Hastalığı olarak da bilinen spinal ve bulber musküler atrofiyi (SBMA) hedefleyen bir ilaç adayı olan AJ201'in Faz 1b/2a klinik çalışması için hasta kaydının tamamlandığını duyurdu. Çalışmadan elde edilecek ilk verilerin 2024 yılının ikinci çeyreğinde açıklanması beklenmektedir.
AJ201'in güvenliğini ve tolere edilebilirliğini değerlendirmek üzere 25 hastanın dahil edildiği çalışmada, katılımcılar rastgele 600 mg/gün dozunda ilaca ya da plaseboya atanmıştır. Çalışmanın birincil son noktası güvenlik olup, ikincil son noktalar ilacın etkinliğini gösterebilecek biyobelirteçlere odaklanmaktadır.
SBMA, özellikle çiğneme, konuşma ve yutma gibi işlevlerden sorumlu kasları içeren uzuvlarda ve bulber bölgede kas kaybı ve zayıflığına yol açan nadir bir genetik bozukluktur. Şu anda SBMA için FDA veya Avrupa İlaç Ajansı onaylı bir tedavi bulunmamaktadır ve bu da tedaviler için karşılanmamış önemli bir ihtiyacı vurgulamaktadır.
AJ201, SBMA dahil olmak üzere çoklu poliglutamin (poliQ) hastalıkları için FDA tarafından Yetim İlaç Ataması alan yeni, sınıfının ilk örneği bir varlık olarak tanımlanmaktadır. İlaç, anormal androjen reseptör proteinlerini bozmak ve oksidatif strese karşı korumak için hücresel yolları uyarmak üzere tasarlanmıştır.
Merkezi Miami, FL'de bulunan Avenue Therapeutics, merkezi sinir sistemi hastalıkları için BAER-101 ve ameliyat sonrası ağrı yönetimi için IV tramadol dahil olmak üzere diğer varlıklar üzerinde de çalışmaktadır. Şirket Fortress Biotech, Inc. (NASDAQ: FBIO) tarafından kurulmuştur.
Bu haber Avenue Therapeutics'in basın açıklamasına dayanmaktadır.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.