TORONTO - Klinik aşamalı bir yaşam bilimleri şirketi olan Cardiol Therapeutics Inc. (NASDAQ: CRDL) (TSX: CRDL), ABD Gıda ve İlaç İdaresi'nin (FDA), tekrarlayan vakalar da dahil olmak üzere perikardit tedavisi için lider ilaç adayı CardiolRx™'e Yetim İlaç Ataması (ODD) verdiğini duyurdu. ODD, şirketin devam eden MAvERIC-Pilot Faz II çalışmasından elde edilen klinik öncesi ve ilk klinik verilere dayanarak verildi.
FDA'nın ODD'si, ABD'de 200.000'den az kişiyi etkileyen nadir hastalıklar için tedavilerin geliştirilmesini teşvik etmeyi amaçlamaktadır. Bu atama, potansiyel yedi yıllık pazarlama münhasırlığı, ücret feragatleri ve klinik araştırmalar için vergi kredileri gibi avantajlarla birlikte gelir. Ayrıca, ODD'li ilaçlar potansiyel olarak ruhsatlandırma incelemesi için hızlı bir şekilde takip edilebilir.
CardiolRx™ şu anda açık etiketli bir pilot Faz II çalışması olan MAvERIC-Pilot çalışmasında (NCT05494788) değerlendirilmektedir. Bu çalışma, kalbi çevreleyen kese olan perikardın iltihaplanmasıyla karakterize bir durum olan tekrarlayan perikardit hastalarında ilacın toleransı, güvenliği ve etkinliğine odaklanmaktadır. Çalışmanın birincil etkinlik son noktası, 11 puanlık sayısal derecelendirme ölçeği ile ölçülen, sekiz hafta boyunca hasta tarafından bildirilen perikardit ağrısındaki değişimdir. İkincil sonlanım noktaları arasında 26 hafta sonraki ağrı skoru ve bir enflamasyon belirteci olan C-reaktif protein seviyelerindeki değişiklikler yer almaktadır.
Tekrarlayan perikardit şiddetli göğüs ağrısı, nefes darlığı ve yorgunluğa yol açarak yaşam kalitesini önemli ölçüde etkileyebilir ve sık sık acil servis ziyaretlerine ve hastaneye yatışlara neden olabilir. Bu durum için 2021 yılında piyasaya sürülen mevcut FDA onaylı tedavi, yüksek maliyeti nedeniyle genellikle üçüncü basamak tedavi olarak kullanılmaktadır.
Cardiol Therapeutics ayrıca, önemli sağlık hizmeti maliyetleri ile önde gelen bir ölüm ve hastaneye yatış nedeni olan kalp yetmezliği tedavisi için subkutan bir kannabidiol formülasyonu geliştirmektedir.
Şirketin odak noktası, kalp hastalıklarının tedavisi için anti-enflamatuar ve anti-fibrotik tedavilerin araştırılması ve geliştirilmesi olmaya devam etmektedir.
Rapor edilen bilgiler bir basın açıklamasına dayanmaktadır.
InvestingPro Insights
Cardiol Therapeutics Inc. (NASDAQ: CRDL) (TSX: CRDL) klinik çalışmalarında ilerlerken ve FDA'dan Yetim İlaç Ataması alırken, yatırımcılar şirketin mali sağlığını ve piyasa performansını yakından izliyor olabilir. InvestingPro verilerine göre, Cardiol Therapeutics'in piyasa değeri 68,4 milyon USD ve 2023'ün 3. çeyreği itibarıyla son on iki ay için düzeltilmiş F/K oranı -3,31 olup şirketin mevcut kâr öncesi aşamasını yansıtmaktadır. Zorluklara rağmen analistler iyimser, net gelir artışı öngörüyor ve bu yıl karlılık tahmin ediyor.
InvestingPro İpuçları, Cardiol Therapeutics'in bilançosunda borçtan daha fazla nakit bulundurduğunu ve bunun da araştırma ve geliştirme çalışmalarına devam ederken finansal esneklik sağlayabileceğini ortaya koyuyor. Ayrıca, şirketin likit varlıkları kısa vadeli yükümlülüklerini aşıyor ve bu da yakın vadede bir dereceye kadar finansal istikrara işaret ediyor. Bununla birlikte, şirketin nakit parasını hızla tükettiğini ve bu durumun etkin bir şekilde yönetilmediği takdirde faaliyetlerini etkileyebileceğini belirtmek önemlidir.
Piyasa performansı açısından bakıldığında, Cardiol Therapeutics son üç ayda %23,81'lik fiyat toplam getirisi ve geçen yıl %82,46'lık daha da etkileyici bir getiri ile güçlü bir getiri elde etti. Bu performans, yatırımcıların şirketin öncü ilaç adayı CardiolRx™ ve diğer projelerinin potansiyeline duyduğu güveni gösteriyor olabilir.
Cardiol Therapeutics hakkında daha derinlemesine analiz ve ek içgörüler arayan yatırımcılar için daha fazla InvestingPro İpucu mevcut. Yıllık veya iki yıllık Pro ve Pro+ aboneliğinde ek %10 indirim almak için PRONEWS24 kupon kodunu kullanın ve yatırım kararlarınıza rehberlik edecek uzman ipuçlarının tamamını keşfedin.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.