Cellectar Biosciences, 2023 yılının 3. çeyreğinde yaptığı güncelleme çağrısında, Waldenstrom makroglobulinemisinde (WM) yürüttüğü CLOVER-WaM pivotal çalışmasına ilişkin bir güncelleme sundu ve en üst düzey verilerin Ocak 2024'te JP Morgan Sağlık Konferansı'nda açıklanması bekleniyor. Şirket, Yeni İlaç Başvurusunu (NDA) 2024 yılının 2. çeyreğine kadar sunmayı ve 2024 yılının 4. çeyreğine kadar potansiyel FDA onayını almayı hedeflemektedir. Ayrıca, relaps/refrakter WM'de Iopofosine için Avrupa'da bir PRIME ataması elde etmiş ve başarılı bir PIPE işlemi yoluyla 100 milyon dolardan fazla fon sağlamıştır.
Görüşmeden çıkarılan önemli sonuçlar şunlardır:
- Şirket, Iopofosine'i nükseden/refrakter primer merkezi sinir sistemi lenfoması ve kurtarma tedavisi multipl miyelom gibi diğer endikasyonlar için değerlendirmektedir.- Cellectar Biosciences, ticari liderlik ekibine kilit yöneticiler eklemiş ve fikri mülkiyet portföyünü güçlendirmiştir.- Florida Kanser Uzmanları ile WM hastalarını kendi sistemleri içinde değerlendirmek için stratejik bir işbirliği yaptıklarını duyurmuşlardır.- Şirket, Faz IIa klinik çalışmasından elde edilen olumlu sonuçlarla Iopofosine I-131'in nükseden/refrakter WM hastaları için yeni bir tedavi seçeneği olarak potansiyelini tartıştı.- Cellectar Biosciences, akıllı veri ve ticari yetenekler oluşturmaya, Iopofosine konumlandırmasını ve farkındalığını geliştirmeye, radyoterapi satın alma sürecini optimize etmeye ve etkili ödeyici erişimi geri ödemesi için planlama yapmaya odaklanmıştır.- Şirket, Avrupa'da ruhsatlandırma yolunu hızlandıran AB'den PRIME atamasını almıştır.
Kazanç çağrısı sırasında şirket, Iopofosine I-131'in multipl miyelomda potansiyel kullanımını da tartıştı, ancak NCCN kılavuzlarındaki konumunu belirlemek için daha fazla veriye ve kilit fikir liderleriyle görüşmelere ihtiyaç var.
Actinium Pharmaceuticals CEO'su James Caruso, ilaçları Iopofosine I-131 ile multipl miyelom tedavisi için üretilen klinik verileri tartıştı. Şirket, yüksek oranda nükseden/refrakter hastalarda %40 ila %60 arasında değişen olumlu yanıtlar elde etti.
Şirket temsilcisi Andrei Shustov, majör yanıt oranı, genel yanıt ve tam remisyon oranı dahil olmak üzere pivotal çalışmalarının birincil ve ikincil hedefleriyle ilgili üst düzey verileri açıklamayı planladıklarını belirtti. Şirket AB'den PRIME unvanını alarak Avrupa'daki ruhsatlandırma sürecini hızlandırdı. Ayrıca ABD'de ticarileştirme için üçüncü taraflarla ortaklık yapma olasılığından da bahsettiler.
Şirket, etiketi sadece üçüncü basamak hastalar yerine nükseden/refrakter hastaları da içerecek şekilde genişletmeye ilgi duyduğunu ifade etti. İlaçlarının farklı bir kategorideki diğer ilaçlara kıyasla daha temiz bir güvenlik profiline sahip olduğuna inanıyorlar ve özellikle kanama riski eksikliğinden bahsediyorlar. Çağrı, şirketin katılımcılara şükranlarını ve şirketin geleceğine yönelik beklentilerini ifade etmesiyle sona erdi.
InvestingPro Insights
Cellectar Biosciences'ın son kazanç çağrısı ışığında, InvestingPro'dan bazı önemli metriklere ve içgörülere dikkat çekmekte fayda var. Şirketin bilançosunda borçtan daha fazla nakit bulunuyor ve bu da finansal istikrarı için iyiye işaret. Bununla birlikte, InvestingPro Tips'e göre, şirket hızla nakit tüketiyor ve zayıf bir varlık getirisi ile faaliyet gösteriyor. Bunlar, şirketin finansal sağlığını değerlendirirken göz önünde bulundurulması gereken faktörlerdir.
Gerçek zamanlı veri perspektifinden bakıldığında, Cellectar Biosciences 23,86 milyon USD piyasa değerine ve negatif fiyat/kazanç oranına sahip, bu da kârlı olmadığını gösteriyor. Şirketin 2023'ün 2. çeyreği itibariyle son on iki aylık varlık getirisi -%196,47'dir ve bu da InvestingPro'nun zayıf varlık getirisi ile ilgili ipucuyla uyumludur.
Son altı ayda, şirketin hisse senedi %53,55 toplam getiri ile büyük bir fiyat artışı gördü. Ancak, hisse senedi geçen ay -%16,78 toplam getiri ile kötü bir performans sergiledi.
InvestingPro, yatırımcılar için daha birçok ipucu ve veri bilgisi sunuyor. Cellectar Biosciences veya diğer şirketler hakkında daha derin bir analizle ilgilenenler InvestingPro İpuçları ve veri paketinin tamamına erişmeyi düşünebilirler.
Tam transkript - CLRB Q3 2023:
Operatör: Günaydın ve Cellectar Biosciences Üçüncü Çeyrek 2023 Güncelleme Çağrısına hoş geldiniz. Bugünkü konferansımız kayıt altına alınmaktadır. Şu anda konferansı LifeSci Advisors'tan Monique Kosse'a devretmek istiyorum. Lütfen devam edin.
Monique Kosse: Teşekkürler operatör ve hepiniz hoş geldiniz. Bu sabah Cellectar, kurumsal güncelleme sağlayan bir basın bülteni yayınladı. Bu bültene şirketin web sitesinde Yatırımcılar sekmesi altından erişebilirsiniz. Bugün bizimle birlikte Cellectar Başkanı ve CEO'su Jim Caruso, Finans Direktörü Chad Kolean, Operasyon Direktörü Jarrod Longcor, Ticaret Direktörü Shane Lea ve Medikal Başkan Yardımcısı Andrei Shustov bulunuyor. Hazırlıklı konuşmalarımızın ardından soru-cevap bölümü için çağrıyı açacağız. Başlamadan önce, Cellectar'ın beklenen gelecekteki performansı, gelecekteki iş beklentileri veya gelecekteki olaylar veya planlarla ilgili Soru-Cevap oturumu da dahil olmak üzere bu çağrı sırasında yapılan açıklamaların 1995 tarihli Özel Menkul Kıymetler Dava Reform Yasası kapsamında tanımlanan ileriye dönük açıklamalar olduğunu herkese hatırlatmak isterim. Şirket, bu tür ileriye dönük beyanlarda yansıtılan beklentilerin makul varsayımlara dayandığına inanmakla birlikte, gerçek sonuçlar ve neticeler, Cellectar'ın kontrolü dışındaki birçok faktörün etkisi nedeniyle tahmin edilenlerden önemli ölçüde farklılık gösterebilecek risklere ve belirsizliklere tabidir. Şirket, yeni bilgiler, gelecekteki olaylar veya başka nedenlerle ileriye dönük beyanları güncelleme veya tamamlama yükümlülüğünü üstlenmemektedir. Katılımcılar, gerçek sonuçların ileriye dönük beyanlarda öngörülenlerden önemli ölçüde farklı olmasına neden olabilecek faktörler için bugünkü basın bülteninde belirtilen uyarı notlarının yanı sıra Cellectar'ın SEC'e sunulan yıllık raporunda belirtilen risk faktörlerine yönlendirilmektedir. Şimdi sözü Cellectar Başkanı ve İcra Kurulu Başkanı Jim Caruso'ya vermek istiyorum. Jim?
James Caruso: Teşekkürler Monique ve herkese günaydın. Waldenstrom makroglobulinemisindeki CLOVER-WaM pivotal çalışmamızdan elde edilen en üst düzey verilerin 8 Ocak 2024 haftasında JP Morgan Sağlık Konferansı sırasında açıklanmasının planlandığı bu sabahki duyurumuzla vurgulanan konferans görüşmemize hoş geldiniz demekten memnuniyet duyuyorum. Pivotal çalışmamızdan hasta verilerini toplamaya ve değerlendirmeye devam ediyoruz ve bu duyuruyu şirket için potansiyel olarak dönüşümsel bir olay olarak görüyoruz. Bu nedenle, JP Morgan Sağlık Konferansı'nın kesinlikle sağlayacağı artan farkındalık ve dikkatli bir izleyici kitlesini hak ediyor. Daha önce de belirtildiği üzere, operasyon ekibimiz 2024 yılının Mart veya 2. çeyreğinde sunmayı planladığımız NDA başvurumuzun geliştirilmesiyle ilgilenmektedir. Iopofosine'in hızlı yol atamasına dayalı bir öncelik incelemesi varsayıldığında, 6 aylık bir FDA incelemesi, Iopofosine'in 2024 yılının 4. çeyreğinde potansiyel onayını hedeflemektedir. Bu görüşmenin ilerleyen bölümlerinde Shane Lea, 2024 yılının 4. çeyreğinde planlanan ABD lansmanına hazırlık olarak ticari lansman faaliyetlerimizin bir özetini sunacaktır. Şirketin önceliği WM için Iopofosine'in FDA onayı ve ticari lansmanına odaklanırken, paralel olarak devam eden Faz IIa klinik çalışmamızda relaps/refrakter primer merkezi sinir sistemi lenfoması ve kurtarma tedavisi multipl miyelom için Iopofosine'i değerlendirmeye devam ediyoruz. Buna ek olarak, pediatrik yüksek dereceli gliomada Faz Ib çalışmamızda planlanan ilk kayıtlı hastayı duyurmayı dört gözle bekliyoruz. Finansal açıdan, Rosalind Advisors liderliğinde, aralarında AIGH Capital, ADAR1, Second Line, Nantahala Capital ve AuGC'nin de bulunduğu mükemmel bir grup yeni ve mevcut kurumsal yatırımcının katılımıyla başarılı bir PIPE'yi kısa süre önce tamamladık. PIPE'nin, Iopofosine I-131 geliştirme ve ticarileştirme, platformumuzun tamamındaki araştırma ve geliştirme planlarımız dahil olmak üzere 2025 ortasına kadar stratejik planımızı tam olarak desteklemek için 100 milyon dolardan fazla fon sağlaması ve ticari bir biyoteknoloji şirketine geçişimizi desteklemesi bekleniyor. Geçtiğimiz çeyrekte, Iopofosine'in potansiyel pazarlamasına hazırlanmak için ticari liderlik ekibimize 2 kilit yönetici ekledik. Küresel fikri mülkiyet portföyümüzü 4 yeni patent ile daha da güçlendirdik ve relaps/refrakter WM'de Iopofosine için Avrupa'da PRIME unvanını aldık. Bu atamayı önemli bir başarı olarak görüyoruz. PRIME unvanı her 4 başvurudan 1'inden daha azına verilmektedir ve AB'de ruhsatlandırma sürecini hızlandırmak üzere tasarlanmıştır. Bugünkü görüşmemizin geri kalanında Chad kısa bir finansal güncelleme; Shane ticari bir özet; Andrei ise WM pazarına ilişkin bir değerlendirme yapacak. WM'ye özgü kısa bir özetle kapanışı yapacağım ve ardından soru-cevap için çağrıyı açacağız. Şimdi finansal verilerimizi kısaca gözden geçirmesi için sözü Chad'e veriyorum. Chad?
Chad Kolean: Teşekkür ederim, Jim. Bu sabahki basın bültenimizde yer alan çeyrek dönem finansal sonuçlarımıza ilişkin bazı önemli bilgileri vereceğimi belirterek sözlerime başlamak istiyorum. Üçüncü çeyreğe ilişkin 10-Q raporunu önümüzdeki hafta yayınlamayı planlıyoruz. Geçen yılın aynı döneminde 5,4 milyon dolar olan araştırma ve geliştirme giderleri, 30 Eylül 2023'te sona eren çeyrekte 7,3 milyon dolar olarak gerçekleşti. WM pivotal çalışmamıza kayıtları hızlandırmamızın yanı sıra yüksek dereceli gliomlarda pediatrik çalışmamızın Faz Ib'ye dönüştürülmesi ve hematolojik malignitelerde Faz IIa sepet çalışmamızın merkezi sinir sistemi lenfoma kohortunun genişletilmesi için faaliyetlere başlamamız Ar-Ge'yi artırdı. 2023'ün üçüncü çeyreğindeki genel yönetim giderleri, 2022'nin üçüncü çeyreğine kıyasla hafif bir düşüşle 2,1 milyon dolar olarak gerçekleşmiştir. Personel ve diğer idari ücretlerdeki mütevazı artışlar, profesyonel hizmet harcamalarındaki azalmayla fazlasıyla dengelenmiştir. Nakit ve nakit benzerleri 30 Eylül 2023'te sona eren üçüncü çeyrekte 19,0 milyon dolar olarak gerçekleşmiş olup, bu rakam yakın zamanda tamamlanan PIPE işleminden elde edilen net geliri de içermektedir. Şirket, belirli kilometre taşlarına ulaşılmasına bağlı olarak PIPE'den toplam 102,9 milyon dolar brüt gelir beklemektedir. Şirket, elindeki mevcut nakdin 2024 yılının ikinci çeyreğine kadar bütçelenen harcamaları finanse etmek için yeterli olduğuna inanmaktadır. Şimdi sözü Ticaretten Sorumlu Genel Müdürümüz Shane Lea'ya bırakıyorum.
Shane Lea: Teşekkürler Chad ve herkese günaydın. Waldenstrom makroglobulinemisinde Iopofosin'in potansiyel 4. çeyrek, 2024 lansmanına hazırlıkta önemli ilerleme kaydettiğimiz için ticari planlama faaliyetlerimiz hakkında bir güncelleme sunmaktan heyecan duyuyorum. WM, hastaların ve ailelerinin yaşam kalitesi üzerinde önemli bir etkiye sahip olabilir. WM, ABD'de tahmini 26.000 hasta prevalansına sahip bir indolent non-Hodgkin lenfoma türüdür. Hastalar coğrafi olarak yoğunlaşmıştır ve yaklaşık %50'si toplum ortamında ve yaklaşık %50'si akademik ortamda yönetilmektedir. Günümüzde WM hastalarının yaklaşık %80'i aktif tedavi almaktadır ve grafik verileri tüm WM hastalarının %78'inin üçüncü basamak tedavi alacağını göstermektedir. Pazar araştırmamız ayrıca, tedavi almayan üçüncü basamak hastaların yarısının, yeni tedavi seçenekleri ortaya çıktıkça bunları değerlendireceğini göstermektedir. Şu anda, ikinci basamak tedavinin ötesinde tedavi seçenekleri son derece sınırlıdır ve tipik olarak düşük majör yanıt oranlarına ulaşmakta ve tam yanıt bildirilmemektedir. BTKi tedavileri sürekli tedavi gerektirir, bu da ilacın günlük olarak alınması gerektiği anlamına gelir ve hastalar için potansiyel olarak toksisite, uyum ve mali yük oluşturur. Değerlendirmelerimize dayanarak, sürekli tedaviye karşı sabit bir dozaj programı ile potansiyel olarak daha iyi majör yanıt oranları ve tam yanıtlar sağlayarak İopofosin için önemli bir konsantre, yaygın hasta popülasyonunda tedaviyi iyileştirmek ve genişletmek için önemli bir fırsat olduğuna inanıyoruz. WM tedavisi gören hastalardan alınan ek anket bilgileri, etkinliği artırılmış yeni tedavi seçenekleri için önemli bir fırsat olduğunu vurgulamaktadır. Onaylı tedavilere yüksek oranda maruz kalma, önemli ölçüde refrakter hastalık, sınırlı FDA onaylı seçeneklerden kaynaklanan ilgisizlik ve gelişmiş etkinliğe sahip yeni MOA'lara duyulan ihtiyaç, WM tedavicileri tarafından belirtilen temel konulardı. Iopofosine'in ürün profilinin, yeni bir hedefe yönelik MOA ve anlamlı progresyonsuz sağkalım ile tam yanıtlar da dahil olmak üzere tüm genotiplerde artan etkinlik potansiyeli sağlayarak bu sorunları ele alacağına inanıyoruz. Daha da önemlisi, Cellectar tarafından yaptırılan üçüncü taraf pazar boyutlandırma araştırması, yaklaşık 4.300 hastadan oluşan üçüncü hat veya daha büyük bir adreslenebilir popülasyon ile güçlü bir pazar fırsatı olduğunu göstermektedir. Bunlardan, daha önce 2 tedavi almış ve şu anda aktif tedavi görmeyen yaklaşık 988 hasta bulunmaktadır. Bu durum, bu hastaların FDA onaylı sınırlı tedavileri tükettiğini ve hastalık ilerlemesi veya tedavi toksisitesi yaşadığını göstermektedir; bu da kanıtlanmış seçeneklerin olmadığı ve bir sonraki tedavi hattı için yalnızca kurtarma tedavilerinin mevcut olduğu anlamına gelir ve hızla mevcut bir pazar genişletme fırsatı yaratır. Buna ek olarak, üçüncü basamağa geçen yıllık 900 hasta insidansı vardır. Özetlemek gerekirse, WM'nin yetersiz hizmet alan hasta popülasyonunda temsil ettiği pazar, yetim ilaç fiyatlandırmasını destekleyecek ve verimli bir pazara giriş altyapısına izin verecek şekilde yüksek oranda ölçeklenebilir ve yoğunlaşmıştır. Ticarileştirme planlama önceliklerimiz 4 temel alana odaklanacaktır; bunlardan ilki akıllı veri ve ticari kabiliyetler oluşturmak; ikincisi, Iopofosine'in konumlandırılmasını ve farkındalığını artırmak; üçüncüsü, radyoterapi satın alma sürecini optimize etmek ve dördüncüsü, Iopofosine için etkili ödeme yapan erişim geri ödemesini planlamaktır. Bu öncelikleri yerine getirirken, kilit paydaşlarla Iopofosine için en iyi deneyimi sağlamak üzere dış müşteri odağını kullanacağız. Bu amaçla, kısa bir süre önce Florida Kanser Uzmanları ile hasta bakımını ilerletmek ve şu anda sistemlerinde yönetilen 1.000'den fazla WM hastasının değerlendirilmesi yoluyla ABD WM tedavi ortamını daha da tanımlamak için stratejik bir işbirliğini duyurduk. Bu, Cellectar'ın gelecekteki hasta erişimini kolaylaştırmak ve Iopofosine ile hasta deneyimini ve klinik başarıyı optimize etmek için planlanan toplum temelli kanser bakım ağı işbirliklerinin ilkidir. Relaps/refrakter WM'de Iopofosine'in potansiyel onayının, daha fazla hastanın toplum ortamında tedavi edilmesini sağlayarak çok ihtiyaç duyulan bir seçenek sunacağına inanıyoruz. Özetle, kaynak tahsisini optimize ederken WM pazar değerlendirmelerimizde ve ilgili ticari planlamamızda mükemmel ilerleme kaydettik. Açıklandığı gibi, pazar boyutlandırma değerlendirmelerini tamamladık ve personel planlarının uygulanmasında düşünceli ve bilinçli olmaya devam ediyoruz. WM fırsatını hızlı bir şekilde yakalamak için tasarlanan uygun maliyetli pazara giriş modelimizi destekleyecek akıllı veri yeteneklerimizin inşası ile birlikte marka geliştirme çalışmaları başlatıldı. WM pazarına ilişkin devam eden değerlendirmelerimize ve Iopofosine'in potansiyel profiline ilişkin müşteri geri bildirimlerine dayanarak, Iopofosine'in WM tedavisinde ve hastaların yaşam kalitesinde anlamlı bir rol oynayabileceği konusunda iyimserliğimizi koruyoruz. Daha önce açıklanan nedenlerden dolayı, WM, büyük hasta popülasyonu, sınırlı mevcut tedavi seçenekleri, yetim hastalık fiyatlandırması ve Iopofosine'in yeni ürün profili dahil olmak üzere önemli bir ticari fırsatı temsil etmektedir. WM hastalarını destekleme konusundaki kararlılığımızı sürdürüyoruz ve güçlü bir aciliyet ve amaç duygusuyla ilerlemeye devam edeceğiz. Onaylanması halinde, Iopofosine'in önemli bir yeni tedavi seçeneği olacağına ve WM için tedaviye ihtiyaç duyan nüks/refrakter hastalar için potansiyel bir paradigma değişikliğini temsil edeceğine inanıyoruz. Şimdi klinik güncelleme için sözü Dr. Shustov'a bırakıyorum. Andrei?
Andrei Shustov: Teşekkürler Shane. Herkese günaydın. Önümüzdeki birkaç dakika içinde, WM'nin klinik özellikleri ve mevcut tedavi ortamının yanı sıra Iopofosine I-131 ile tedaviden fayda sağlayabilecek hasta popülasyonuna kısa bir genel bakış sunacağım. Waldenstrom makroglobulinemi, genellikle kemik iliğini ve bazen de lenf düğümleri ve dalağı tutan küçük-b lenfositler, plazmasitoid lenfositler ve plazma hücrelerinin bir neoplazmıdır. Yavaş yavaş büyümesi ile karakterizedir, ancak sonunda kemik iliğinin kalabalıklaşması sitopenilere ve bağışıklık sisteminin baskılanmasına neden olarak enfeksiyon riskini artırır. Ayrıca, multipl miyelomdan farklı olmayan IgM monoklonal proteinin kontrolsüz üretimi ile karakterize edilir ve bu da kendi başına önemli morbidite riski oluşturur. Mevcut tedavilere rağmen WM tedavi edilemez. Bu nedenle, tüm hastalar nihayetinde bir başlangıç tedavisi alacak ve daha sonra hastalığın seyri boyunca mevcut tüm kurtarma seçenekleriyle ilerleyecektir. Tipik bir WM hastası 63 ila 68 yaşları arasında teşhis edilir. Amerika Birleşik Devletleri'ndeki hasta popülasyonu için bu, genellikle hastaların emeklilik yaşında olduğu ve yaşam kalitesi ile tedavi süresinin ilk ve sonraki tedavilerin seçiminde kritik faktörler haline geldiği anlamına gelir. WM için tedavi seçimi hem hasta hem de hastalık özellikleri tarafından belirlenir. Hasta özellikleri açısından bakıldığında, tanı anında daha genç olan hastalar daha agresif ve toksik tedavileri tolere edebilir. Bununla birlikte, hastalık epidemiyolojisi göz önüne alındığında, çoğu hasta bu tür agresif tedavi yaklaşımları için aday değildir ve olumlu bir toksisite profiline sahip yeni ajanları şiddetle tercih edecektir. Tedavi süresi de tedavi kararlarında önemli bir faktördür ve kısa süreli tedavi, aralıklar için uzatılmış tedavi ve yaşam kalitesinde iyileşme dahil olmak üzere birçok nedenden dolayı şiddetle tercih edilir. Hastalık karakteristiği açısından bakıldığında, 2 genetik belirteç, MYD88 ve CXCR4, doğal dirençle ilişkilendirilmiş ve tedavi seçimini ve sonucunu etkilemiştir. MYD88 mutasyonu çoğu WM hastasında mevcuttur ve tedaviye daha iyi yanıtlarla ilişkili görünmektedir. Bu nedenle, bu mutasyonu barındıran hastalar tipik olarak BTKi tedavisini içeren ön basamakta bir kombinasyon tedavisi alacaktır. Ve ön planda kullanılmazsa, bir BTKi muhtemelen nükseden veya refrakter hastalık için sonraki ilk tedavi seçeneği olacaktır. Tersine, mutasyona uğramamış veya vahşi tip MYD88 profiline sahip hastaların tedaviye dirençli olma olasılığı daha yüksektir ve BTKi tedavisine yanıt verme olasılığı çok daha düşüktür. Bu hastalara ön saflarda ve/veya nüksetmiş ortamda kemoterapi veya kemo immünoterapi önerilecektir. Her iki durumda da, hastalar kemoterapi ve BTKi tedavi hatlarında ilerledikten sonra, onaylanmış tedaviler olmadan seçenekler çok sınırlıdır. BTKi inhibitör tedavisi, hem yeni tanı konmuş hem de ikinci basamak nüks/refrakter hastalar için en sık kullanılan tedavi platformu olarak ortaya çıkmıştır. BTKi'ler kanser B lenfositlerinin sürekli BCR uyarımına olan bağımlılığından faydalanır. WM tedavisi için iki BTKi ajanı onaylanmıştır. BTKi tedavisi tipik olarak kombinasyonlardaki kemoterapi ajanlarının akut yüksek toksisitesinden yoksun olsa da, kendi aktivite ve advers olay sınırlamalarına sahiptir. İlk olarak, kombinasyon halinde veya monoterapi olarak BTKi tedavisi nadiren tam remisyona ulaşılmasını sağlar. Bu muhtemelen BTKi ilaçlarının anlamlı hastalık hacmi azalması sağlayamamasını temsil etmektedir. Başka bir deyişle, yanıtlar çoğunlukla tümör hücresi apoptozundan ziyade tümör hücreleri tarafından IgM salgılanmasının baskılanmasını temsil etmektedir. Ayrıca, MYD88 vahşi tipine sahip tümörleri olan hastaların bir yanıt elde etme şansı önemli ölçüde daha düşüktür ve bir yanıt elde edilirse, daha kısa bir yanıt süresi yaşanacaktır. Hastaların yaklaşık %30'unun kardiyak aritmi, diyare, nötropeni, enfeksiyonlar veya yorgunluk nedeniyle toksisite ve intoleransa bağlı olarak BTKi tedavisi için uygun olmadığını veya uygun olmadığını belirtmek önemlidir. Kemoterapinin kendi sınırlamaları vardır. Yüksek akut toksisite ve uzun vadeli sekel göz önüne alındığında, WM'li birçok yaşlı hasta, ilk tanı anında veya hastalık nüksettiğinde kombinasyon kemoterapileri için aday olmayacaktır. Kemoterapi, direnç gelişimi ve zayıf tolerans nedeniyle hastaların önemli bir kısmına uygulanamaz ve bu tedavi edilemez maligniteye sahip hastaların yaşam kalitesi üzerinde önemli bir etkiye sahiptir. Bu kısa derleme, mevcut sınırlı tedavilerin başarısızlığı veya intoleransı sonrasında WM hastaları için yüksek klinik ihtiyacın altını çizmektedir. Iopofosine I-131 ürün profilinin WM'den muzdarip hastalar için yeni ve anlamlı bir tedavi seçeneği sunacağına inanıyoruz. Iopofosine'in yeni ve benzersiz bir etki mekanizması sağladığını da belirtmeliyim. Özellikle, I-131'i tümör hücrelerine hedefleyerek, güçlü iyonlaştırıcı radyasyon enerjisini kullanır, DNA hasarı ve nihai apoptoz ile sonuçlanır. Hastalık modifiye edici bir sitotoksik ajan olarak Iopofosine I-131, hastalığı mevcut tüm tedavi seçeneklerine dirençli olan hastalarda önemli ölçüde tümör azalması ve tam remisyon elde etme potansiyeline sahiptir. Daha da önemlisi, Iopofosine I-131, hasta artık bir ilacı tolere edemeyene veya hastalığın ilerlemesini deneyimleyene kadar her gün uygulanması gereken BTKi'ler de dahil olmak üzere mevcut tedavi seçenekleriyle keskin bir tezat oluşturan, 2 döngü boyunca uygulanan sadece 4 doz ile tam anlamıyla sabit süreli bir tedavi olarak sunulmaktadır. İopofosin ayakta tedavi olarak uygulanmaktadır. Faz IIa klinik çalışmamızın etkileyici ve Waldenstrom makroglobulinemisinde Iopofosin I-131'in daha fazla değerlendirilmesine temel teşkil eden sonuçlarını muhtemelen görmüşsünüzdür. Bu slaytta sunulduğu üzere, yüksek derecede refrakter WM'si olan ve daha önce medyan 3 sıra tedavi alan 6 hastanın %100'ü veya 6'sında genel yanıt ve 6 hastanın 5'inde majör yanıt elde edilmiştir. Özellikle 6 hastadan 1'inin önceki tüm tedavilerin başarısız olmasının ardından tek ajan Iopofosine I-131 tedavisi ile tam remisyon elde etmesi dikkat çekicidir. Iopofosine yanıt, grafiğin alt kısmında gösterildiği gibi mutasyonel manzaradan bağımsızdı. Daha da önemlisi, yanıt süresi 20 ayın ötesinde klinik olarak anlamlıydı ve bu popülasyondaki mevcut tüm seçeneklerle olumlu bir şekilde karşılaştırıldı. Bildiğiniz gibi, bu ilk sonuçlar, bu slaytta gösterildiği gibi nükseden/refrakter WM hastalarında Iopofosine I-131'in küresel bir tescil çalışmasının geliştirilmesini kolaylaştırdı. Çalışma için hedef kayıt, bir BTKi içerebilecek veya içermeyebilecek en az 2 önceki tedavi hattını alan 50 WM hastasıdır. Uygun hastalar ayakta tedavi ortamında 2 kür tek ajan Iopofosine I-131 ile tedavi edilir, her kür 1. ve 15. gün ile yaklaşık 57. ve 71. gün infüzyonlarından oluşur. İkinci döngünün tamamlanmasından sonra sürekli tedavi, idame veya konsolidasyon yoktur. Yanıtlar, yanıta kadar geçen süreyi ve en iyi yanıta kadar geçen süreyi doğru bir şekilde belirlemek için haftalık olarak ölçülür. Çalışmanın birincil sonlanım noktası, istatistiksel anlamlılığa ulaşan %20'lik bir eşik ile majör yanıt oranıdır. Bu çalışmanın ikincil sonlanım noktaları arasında yanıt süresi, genel yanıt oranı ve genel sağkalım yer almaktadır. Tedavinin tamamlanmasının ardından hastalar uzun süreli güvenlik takibine alınacaktır. Jim'in görüşmede daha önce belirttiği gibi, en üst düzey veri sonuçlarını açıklamayı dört gözle bekliyoruz. Bu duyuru ve Iopofosine'in WM hastalarının tedavisindeki potansiyeline ilişkin heyecanımızı paylaştığınızı umuyorum. Şimdi sözü tekrar Jim'e bırakıyorum.
James Caruso: Tamam. Teşekkür ederim, Andrei. Iopofosine WM kilometre taşını, zamanını ve etkinliklerini özetlemek gerekirse, 8 Ocak haftasında JP Morgan Sağlık Konferansı sırasında en üst düzey verileri açıklamayı planlıyoruz. En üst düzey verileri takiben, Mart ayı gibi erken bir tarihte veya 2024'ün ikinci çeyreğinde FDA'ya bir NDA sunmayı planlıyoruz. Iopofosine'in WM fast track atamasına dayanarak, paralel olarak bir öncelikli inceleme başvurusu sunacağız. Kabul edilmesi halinde, NDA'mızın 6 aylık bir FDA incelemesinden geçmesini bekliyoruz. Onayın 2024'ün dördüncü çeyreğinde alınacağını varsayarsak, daha sonra ticari lansmanı başlatacağız. Şimdi görüşmemizin soru-cevap bölümünü yönetmesi için görüşmeyi operatöre devrediyorum. Operatör?
Operatör: [Operatör Talimatları]. İlk sorumuz ROTH MKM'den Jonathan Aschoff'tan geliyor.
Jonathan Aschoff: Tüm bu ayrıntılar için teşekkürler. Merak ediyorum, satış, pazarlama, ticari üretim, personel sayısı ve maliyeti oluşturmak için ne ölçüde ticari altyapıya ihtiyacınız olacak? ABD için ne tür bir harcama öngörüyorsunuz?
James Caruso: Jonathan, öncelikle katılımın için teşekkürler, ayrıca soru için de teşekkürler. Açıkçası doğru bir soru. Bu konuda daha ayrıntılı bilgi vermesi için Shane'e dönmeden önce, ticari lansmanımıza yaklaşırken, hedefleme ve kaynak tahsisine yardımcı olmak için gerçekten akıllı veri setlerini kullanacağımızı söyleyeceğim. Bunun, maliyet etkinliği perspektifinden bakıldığında, tipik olarak ve geleneksel olarak bir onkoloji lansmanında göreceğinizden önemli ölçüde daha düşük bir OpEx sağlamamıza kesinlikle yardımcı olacağına inanıyoruz. Ve özellikle bu alan, bu yaklaşımın ölçeklenebilir doğasına dayalı olarak buna çalışıyor. Bu nedenle, biraz ayrıntı vermesi için sözü Shane'e bırakıyorum.
Shane Lea: Evet. Teşekkürler Jim ve teşekkürler Jonathan, soru için. Açıkçası, pazara açılma modelimizi stratejik olarak nasıl oluşturacağımızı düşünürken bu çok önemli. Hastalığın kendisiyle ilgili olarak vurgulandığı gibi, bunun coğrafi olarak yoğunlaşmış bir hastalık olduğunu unutmayın. Bence bu bize, akıllı verilerden yararlanarak çok verimli bir pazara açılma modeli oluşturma fırsatı sunacak ve hem tıbbi satış irtibat görevlileri, sağlık hematoloji uzmanları, standart - normal pazarlama işlevlerimiz gibi çeşitli işlevler arasında var olacak ve sahayı dürtmeye devam edecek. Bazı işlevlerde verimliliği en üst düzeye çıkarmak için bu yetenekleri dışarıdan temin edebileceğiz. Konsantre olması ve akıllı verilerden yararlanacak olmamız, bize pazara hızlı giren hesaplarımız olarak adlandırdığımız hesaplara odaklanma fırsatı verecek. Bunlar, yüksek WM talep profiline sahip ve radyoterapötik yetenekleri olan hesaplardır. Dolayısıyla bunun esasen pazar fırsatının %40 ila %50'sini temsil ettiğine inanıyoruz.
James Caruso: Ve bu, Jonathan, OpEx perspektifinden bakıldığında, modelinize tam ticari altyapıyı desteklemek için yıllık bazda yaklaşık 25 milyon dolar inşa etmenin adil olduğunu düşünüyorum.
Jonathan Aschoff: Tamam. Bu bir cevap. Peki, multipl miyelomu NCCN compendia'ya sokmak için klinik veriler açısından ne gerekir ve bu verilerin ne kadarını zaten ürettiniz?
James Caruso: Konuyu Andrei'ye devretmeden önce, bildiğiniz gibi Faz IIa'nın bir parçası olarak yüksek oranda nüks etmiş/refrakter multipl miyelom hastalarını kaydetmeye devam ediyoruz. Bugüne kadarki veri setimize aşina olduğunuzu biliyorum ve açıkçası, genel olarak, multipl miyelom hasta tipi içindeki çeşitli farklı alt tiplerde, yanıtlar açısından %40 ila %60 arasında değişiyoruz. Ve en son olarak, geçen yıl ASH'de sunduğumuz BCMA sonrası verilerde, tedavisi çok zor bir hasta popülasyonunda %50'lik bir yanıt oranına ulaştık; açıkçası, mevcut seçenekler çok sınırlı veya çok az. Andrei'nin, WM'nin onaylanmasından sonra multipl miyelomun kullanımı hakkında düşünürken, sanırım NCCN kılavuzlarından nasıl yararlanacağımız konusundaki düşüncelerini anlatmasına izin vereceğim.
Andrei Shustov: Teşekkürler Jim. Bu kesinlikle çok önemli bir soru. Jim'in de belirttiği gibi, üçlü, dörtlü, penta-refrakter ve BCMA sonrası hastalığın nüksettiği hastalar da dahil olmak üzere multipl miyelomda İopofosin aktivitesine ilişkin biriken verilerimiz bizi çok cesaretlendiriyor. Hafifletmekte olduğumuz anlaşılabilir zorluk, hızla gelişen multipl miyelom alanı ve bu hastalığa sahip hastalar için seçenekler ve sürekli eklenen yeni tedavilerdir. Iopofosine için uygun nişleri belirlemek üzere bu alandaki KOL'larla işbirliği içinde yakın görüşmeler içindeyiz. Yeni etki mekanizmalarının ve WM için belirtildiği gibi kısa süreli tedavinin avantajlarının WM'li hastalar için de bir fayda sağlayacağından eminiz. Bu nedenle mevcut stratejimiz, çalışmamızda yüksek refrakter hastaları zenginleştirmeye devam etmektir. Çalışma, Iopofosine tedavisinin en uygun olacağı spesifik popülasyonu belirlemek için hastaları kaydetmeye devam etmektedir. Çalışmaya kayıtlar devam ediyor. Alt kümelerimizi zenginleştiriyoruz. Ve önümüzdeki yıl boyunca, NCCN kılavuzları için uygun konumlandırma ile ilgili geliştirme ve karar verme sürecimize devam edeceğiz.
Jonathan Aschoff: Tamam. Bu kurtarıcı MM hastalarını tedavi eden doktorlardan herhangi biri size, onların görüşüne göre, bunu bu ortamda kullanmanın akıllıca olmadığını iletti mi?
Andrei Shustov: Bu soru için teşekkür ederim. Multipl miyelom alanındaki KOL'larımızdan, özellikle çok yüksek derecede refrakter hastalarda gördüğümüz yanıtların derinliği ve MOA'ya dayalı olarak açık ve önemli avantajlarımız olduğunu duyuyoruz. Mevcut tüm tedavi seçenekleri tükendikten sonra hastalarına yeni MOA ile gelme konusunda çok cesaretliler. Ve bu heyecan kesinlikle çok görünür ve bizi gelişimimizi sürdürmeye teşvik ediyor.
Jonathan Aschoff: Harika. Temel olarak Jim, Ocak ayında verilerinizi yayınlamak için önemli bir aşama kaydettiniz ve tek kollu bir çalışmadan gerçek zamanlı verilere sahipsiniz - sadece tek kolda. Bana bunun nasıl olup da yüzünüze patlayabileceğini açıklayın.
James Caruso: Emin değilim -- bunu düşündüğünüzde, dediğiniz gibi, felaketle sonuçlanabilecek çok az yol var, değil mi? Dolayısıyla, sunduğumuz ve Andrei'nin bugün bu hasta popülasyonunda tekrar sunduğu verileri düşündüğünüzde, ilk 6 olsa da, çeşitli genom tiplerinde WM'de oldukça refrakter bir hasta popülasyonunda çok geniş, kesinlikle Andrei'nin tarif ettiği gibi MYD88, CXCR4, mutasyona uğramamış, tedavisi en zor olanları ve orada sağlanan yanıtları gördünüz. Geçmişte kamuoyuyla paylaştığımız gibi, bu pivotal çalışmadaki hasta popülasyonumuz, açıkçası, bu hasta popülasyonuna çok benzer olacaktır. Ve ilacımızın etki mekanizması, açıkçası, pivotal çalışma hasta popülasyonu ve bu ilk 6 hasta için aynıdır. Daha sonra ürün profiline baktığınızda, açıkçası, şu anda WM için endike olan birkaç ajanla ve açıkçası, bu hastalar için umutsuz bir tedavi girişimi olarak kullanılan kurtarma tedavileri ve kemoterapötik [ayırt edilemez] için olumlu bir karşılaştırma yapabilirsiniz. Sonra hasta demografisine, yaşlı hasta popülasyonuna, 60'ların sonları ile 70'ler arasındaki komorbiditelerle ilişkili zorluklara bir göz atarsınız. Az önce bahsettiğim tedavi yöntemleriyle, BTKi'lerin yanı sıra kemoterapötik [ayırt edilemez] ve diğer ilgili kurtarma tedavileriyle ve tedavinin sürekli doğasıyla ilişkili advers olaylara bakarsınız. Bu hastalar için bir zorluk Jonathan. Ve sonra ürün profilimize bakıyorsunuz. 4 adet 15 ila 20 dakikalık tek infüzyona bakıyoruz. Son derece yönetilebilir ve çok öngörülebilir advers olay profiline bakıyorsunuz, bu arada, ikinci döngünün tamamlanmasının ardından geçicidir. Dolayısıyla, çok iyi yönetilebilen ve hem lenfoma hem de hematoloji uzmanlarının size bunun yönetimi açısından çok rahat olduğunu söyleyecekleri sitopeniler, gerçekten güzel bir ürün profiline sahipsiniz. Şimdi bunun da ötesinde, açıkçası, yukarıda bahsedilen tedavi yöntemlerine veya şu anda var olan seçeneklere kıyasla çok olumlu olacağına inandığımız bir etkinlik düzeyine sahipsiniz. Ve bence bu, Andrei'nin az önce bahsettiği gibi, hastalığın seyri üzerinde gerçekten anlamlı bir etkiye sahip olma fırsatına sahip olduğumuz etki mekanizmamızın bir fonksiyonu. Yani, şu anda bu alanda reçete edilen 1 numaralı ilaç sınıfını düşündüğünüzde, IgM'yi baskılıyor ve bu da - konsept, IgN üzerinde bir kapak tutarak hastalıkla ilişkili sekeli azaltmaktır. Iopofosine I-131, sadece etki mekanizmasına ve tümör hücrelerini nihai olarak öldürme kapasitesine dayanarak, aslında, hastalığın seyri üzerinde anlamlı bir etkiye sahip olacağına inanıyoruz. Şimdi tüm bunları söyledikten sonra, bu ne anlama geliyor? Burada tam remisyon için bir potansiyel olduğu anlamına gelir ki bu da monoterapide veya kombinasyonda ve hatta en iyi ve en kontrollü klinik çalışmalarda nükseden/refrakter ortamda kesinlikle mevcut değildir - sanırım naif hastalarda kombinasyonda %3 ila %5 CR oranı vardır, potansiyel olarak kendi kendine de seçilmiştir. Kesinlikle mutasyona uğramamış hasta popülasyonunun bir parçası değil. Yani artık çok ama çok temiz bir advers olay profiline, çok sabit ve kesin bir tedavi sürecine, açıkçası hastalığın kendisi üzerinde anlamlı bir rota düzeltme kapasitesine ve bu hastalıkta görmediğiniz tam remisyon fırsatına, uzatılmış progresyonsuz sağkalım veya tedavisiz remisyona sahip bir ilaca sahipsiniz. Yani bu durum hoşumuza gidiyor. Sizin de tarif ettiğiniz gibi, ilaca, mekanizmaya, gözlemlediklerimize ve hasta popülasyonu açısından tutarlılığa dayalı olarak burada tekerleklerin kapanma senaryosunu gerçekten göremiyorum.
Jonathan Aschoff: Evet. Bence dozu bölmek, ağrı için size çok fazla güç veriyor. Bunun çok iyi bir karar olduğunu düşünüyorum. Son olarak bir tür evet ya da hayır. Doğrulayıcı bir denemenin bu mevcut denemeden çok farklı olmasını bekliyor musunuz?
James Caruso: Evet, şu anda FDA ile devam eden görüşmelerimiz var ve bunlar devam edecek. Burada önemli bir seçeneğimiz olduğuna inanıyoruz. Açıkçası FDA ile görüşmelerimiz gizlidir ve bunları araştırmaya devam ediyoruz. Sorunuza özel olarak yanıt vermeksizin, sadece hastalığın doğasına, çok sınırlı tedavi seçeneklerine ve tanımladığım gibi hem aktivite hem de AE profili açısından çok olumlu bir ürün profili olduğuna inandığımız şeye dayanarak burada önemli bir seçeneğe sahip olduğumuza inanıyoruz.
Operatör: Bir sonraki soru Oppenheimer'dan Jeff Jones'dan geliyor.
Jeffrey Jones: Güncelleme için tebrikler. Jonathan'ın doğrulama çalışmasıyla ilgili sorusunu takiben, ajans, NDA başvurusunu kabul etmeden veya alternatif olarak ürünü onaylamadan önce doğrulama çalışmalarının kabul edilmesi veya hatta bazı durumlarda başlaması konusunda zaman zaman sesler çıkarmaktadır. Sanırım bu noktada ne duyuyorsunuz? Peki ilaç piyasada mevcutken yetim endikasyonda böyle bir çalışma için işe alım yapmayı nasıl düşünüyorsunuz? Ve bu ticari stratejinizi nasıl etkiliyor?
James Caruso: Hayır, bu mantıklı ve dolayısıyla FDA'nın şu anda nasıl davrandığını açık bir şekilde tanımlıyorsunuz. Bu nedenle Jeff, şu anda sadece Iopofosine'in onaylanması için değil, aynı zamanda WM hastalarına ve WM'den muzdarip hastalara potansiyel olarak yardımcı olmak için ne gibi ek bilgiler toplayabileceğimiz konusunda en iyi şekilde nasıl ilerleyeceğimiz konusunda uyum içinde olduğumuzdan emin olmak için onlarla diyalog ve görüşmeler içindeyiz. Jeff, bunun ticari tarafına ilişkin olarak, Shane, ilacın ticarileştirilmesine ilişkin herhangi bir etkiyi görmek için sözü sana bırakıyorum.
Shane Lea: Evet. Hayır, bence önemli olan, sizin de belirttiğiniz gibi, FDA ile devam eden görüşmelerin nasıl sonuçlanacağını anlamak ve açıkçası, fırsat hakkında düşünürken ticari açıdan herhangi bir etki görmüyorum.
James Caruso: Bu yardımcı oldu mu Jeff?
Jeffrey Jones: Evet, harikaydı. Teşekkür ederim. Sanırım finansman konusunda, bir sonraki dilimin olumlu verilerle gelebileceğine inanıyorum? Finansmanda olumlu verilerin nasıl tanımlandığını bize hatırlatabilir misiniz?
James Caruso: Pozitif veriler tanımlandı -- ve bunun kamuya açık olup olmadığından emin değilim, ancak sizi pivotal denemeye yönlendirebilirim. Kurumsal sunumumuzda pivotal çalışma hakkında bir genel bakış ve bir slayt var. Orada FDA ile mutabık kaldığımız istatistiksel beklentileri açıklıyoruz. Bence bu, neyin başarılı sayılacağı konusunda iyi bir başlangıç noktası olacaktır. Bu nükseden/refrakter hasta popülasyonlarında akademik performansa kıyasla literatürdeki toplum temelli performansa ilişkin incelememizin, %30 veya daha yüksek bir oranın hem toplumda hem de akademik merkezlerde bu nükseden/refrakter hasta popülasyonlarında WM hastaları için bir kazanç olacağı oldukça açıktır. Bu yüzden size 2 potansiyel kriter verdim. Birincisi, pivotal çalışmamızla FDA istatistiksel uyumu ve daha sonra danışma kurullarından gelen çeşitli geri bildirimlere, hem akademik merkezlerden hem de toplumdaki önemli düşünce liderliğine ve daha sonra erişebildiğimiz ve toplumda tedavi edilen WM ile gerçek hasta performansına göre soğanı soymaya başladığımız toplum temelli verilere dayanmaktadır.
Operatör: Bir sonraki soru Ladenburg'dan Ahu Demir'den geliyor.
Ahu Demir: Bugün verdiğiniz bilgiler için çok teşekkür ederim. Benim 3 sorum var. Birincisi, en üst düzey verilerden ne bekliyoruz? Daha önce gösterdiğinize benzer şekilde BCMA sonrası gibi bir hasta alt kümesini açıklamayı planlıyor musunuz?
Andrei Shustov: Bu soru için teşekkür ederim. Bu soruyu yanıtlamaya çalışacağım. Sorunun pivotal çalışmamızla ilgili olduğunu varsayıyorum. Klinik çalışma tasarımımızda belirttiğim ve bugün tartıştığımız gibi, majör yanıt oranı, genel yanıt ve tam remisyon oranı dahil olmak üzere çalışmanın birincil ve ikincil hedefleriyle ilgili en üst düzey verileri açıklamayı planlıyoruz.
James Caruso: İkinci bölüm multipl miyelom ile mi ilgiliydi?
Ahu Demir: Evet, bu doğru Jim. BCMA sonrası hastaları soruyordum.
Andrei Shustov: Evet. Multipl miyeloma geri dönecek olursak. İlk olarak, kısa bir süre önce, önceki ASH'den hemen sonra BCMA ile tedavi edilen birkaç hastada, bu popülasyon için yanıt ve yanıt süresi açısından çok cesaret verici sonuçlar yayınladık. Biraz önce de belirttiğim gibi, bu klinik geliştirme programındaki mevcut yönümüz, bu ve diğer yüksek derecede refrakter popülasyonları zenginleştirmektir. İstatistiksel açıdan zenginleştirme tamamlandığında, kesinlikle hastaların alt gruplarını analiz edeceğiz ve veri türü, pivotal çalışmada rapor etmeyi planladığımıza benzer olacak ve bu zor popülasyon için yanıt oranları ve yanıt süresiyle ilgili olacaktır.
Ahu Demir: İkinci sorum, eski ABD ticari çabaları için planlarınız nelerdir? Avrupa'da dosyalama yapmayı düşünüyor musunuz? Doğrulama çalışmasını bekleyecek misiniz? ABD dışı fırsatlar için ortaklıklara da bakıyor musunuz?
James Caruso: Bu harika bir soru. Birincisi, sizi PRIME unvanını aldığımıza ya da almaya hak kazandığımıza yönlendireceğim; bildiğiniz gibi, özellikle son birkaç yıldır AB'den bu unvanı almak çok zor, giderek daha da zorlaşıyor. Bu bize birçok açıdan yardımcı oluyor. Açıkçası, yetkililerle - düzenleyici makamlarla - diyaloğumuzu önemli ölçüde arttırıyor. Karşılanmamış bir klinik ihtiyacı veya yetersiz hizmet alan bir popülasyonu çözdüğünü düşündükleri ve ilacın kendisinin mevcut ajanlara göre anlamlı bir gelişme sağladığını düşündükleri bu gibi ürünleri hızlandırmaya veya hızlandırmaya yardımcı olmak için yüksek düzeyde bir taahhüt var. Değerlendirmeleri açısından çok titiz olduklarını ve hem klinik öncesi hem de klinik veriler olmak üzere tüm unsurlara bakacaklarını söyleyebilirim. FDA ile birlikte oluşturduğumuz ara değerlendirmenin bir parçası olarak klinik çalışmamıza katılan hastaların yanı sıra ilk 6 hastayı da incelediklerini söylemenin adil olduğuna inanıyorum. Yani titizlik düzeyleri çok çok derin. Ve bugünün ortamı, açıkçası, ABD'deki çığır açan atamadan daha zorlayıcıdır. Dolayısıyla bu, Iopofosine I-131'i AB'deki ruhsatlandırma yolunda ilerletme konusunda bize veya başkalarına yardımcı olacaktır. Açıkçası, bu hastalığın ABD'deki ölçeklenebilir doğası nedeniyle kapasitemiz var. Shane'in daha önce vurguladığı gibi, ABD'deki toplam nüfusun önemli bir kısmının kontrolünü, gözetimini ve hasta yönetimini sağlayan, oldukça konsantre, bir avuç toplum temelli entegre dağıtım sistemi ve tabii ki bu hasta popülasyonunu tedavi etmek için mükemmeliyet merkezleri olarak kabul edilen akademik merkezler. WM alanında da gerçekten çok uluslu büyük ilaç makineleri yok. Dolayısıyla bu alan bizim için oldukça açık ve son derece verimli, uygun maliyetli, yüksek hedefli bir ticari pazarlama çabası, son derece rekabetçi olan ve büyük çok uluslu ilaç şirketleri tarafından desteklenen bir dizi mevcut tedavi seçeneğinin bulunduğu bu diğer alanlardan bazılarına kıyasla orada kaynaklarla, dolar bazında kuruşlarla rekabet etmemize ve kazanmamıza olanak tanıyor. Avrupa'daki fark, orada tek başımıza başarılı bir şekilde tanıtım yapabilecek kapasiteye sahip olmamamızdır. ABD dışında ticarileştirmeye yönelik birincil yaklaşım olarak değerlendirebileceğimiz yollardan birinin, ilk 6 hasta verilerine, devam eden görüşmelere ve üçüncü tarafların ABD dışında bizim için bu ticari pazarlama liderliği rolünü üstlenmeye yönelik yüksek derecede ilgisine dayanarak, ortaklık yoluyla olduğunu açıkça söyleyebilirim.
Ahu Demir: Son bir sorum daha var, araya bir tane daha sıkıştırabilirsem. Doğrulama çalışmasını takiben, FDA ile görüşmeler devam ederken, ne yapacağınızı ne zaman açıklamayı veya ek netlik bildirmeyi planlıyorsunuz? Bunu en üst düzey verilerden sonra mı yoksa daha önce mi görmeyi bekliyoruz? Bizimle paylaşabileceğiniz herhangi bir zaman çizelgesi var mı?
James Caruso: Açıkçası -- zamanlama açısından harika bir soru. Açıkçası en üst düzey verilerden sonra olacaklar.
Operatör: Bir sonraki soru Maxim Group'tan Jason McCarthy'den geliyor.
Jason Mccarthy: Bu konuya kısaca değindiniz, ancak belki de en üst düzey verilerin nasıl sunulabileceği konusunda biraz daha renk verebilirsiniz, yani verileri CXCR4 ve MYD88 mutasyonlarının yanı sıra üçüncü basamak olsalar da BTK almamış olan %30 kadar hastaya göre sınıflandırabilir misiniz, belki de potansiyel bir etikette belirli iddialarda bulunabileceğiniz düşüncesiyle?
James Caruso: Bu soruya yanıt vermesi için sözü Andrei'ye bırakmadan önce, hasta popülasyonumuzun genel olarak nükseden/refrakter bir popülasyon olduğunu paylaşacağım. Bunlar birden fazla tedavi yöntemi ile tedavi edilmiş hastalar. Bu nedenle tedavi edilmesi zor ve zorlu bir popülasyondur. Ve bir etiket hakkında düşündüğünüzde, açıkçası, klinik çalışmamız üçüncü sıra veya üzeri bir etiket için tasarlanmıştır. Elimizdeki hasta popülasyonuna dayanarak, FDA ile iletişime geçebileceğimizi ve potansiyel olarak bu etiketi nükseden/refrakter ve üçüncü sıra artı olarak genişletebileceğimizi söylemenin adil olduğunu düşünüyorum. Andrei, bu konuyla ilgili herhangi bir yorumun...
Andrei Shustov: Evet. Teşekkürler Jim. Ve Jason, bu mükemmel bir soru. Sizin de belirttiğiniz gibi, 50 hastalık hedef kayıtla, bu popülasyonu birleştirmeye başladığınızda, gerçekten grenli hale geleceğini ve tek haneli hasta sayımız varsa kesin sonuçlara varmak için çok dikkatli olacağımızı hatırlayarak, verilerimizin grenli ayrıntılarına kesinlikle bakacağız. Ancak taahhüt ettiğimiz şey, birincil ve önemli ikincil hedeflerimizle ilgili en üst düzey veri sonuçlarını kesinlikle sunmaktır. Ancak tüm keşif hedeflerine bakılacak ve ilk olarak bir sinyal tespit edip etmediğimize veya bunun anlamlı ve açıklamaya değer olup olmadığına gerçek zamanlı olarak karar vereceğiz. Ancak yine de odak noktamız, verilerin açıklandığı andaki birincil ve başlıca ikincil hedeflerdir.
Jason McCarthy: Ve kısaca son soru, sadece güvenlik profili açısından bu üst düzey verilerle birlikte, kanama riskinin eksikliğinden bahseder misiniz? Kanama, genel olarak WM ile ilgili bir sorun haline geldi, ancak BTK'lar, bu ikincisi geliştirildiğinde, yatırımcıların odaklandığı bir alan haline geldi. BTK'dan farklı bir kategori olmasına rağmen ilacınızla ilgili daha temiz bir güvenlik profilini vurgulama fırsatını değerlendirir misiniz?
Andrei Shustov: Teşekkürler Jason. Yine çok önemli bir soru daha. Bahsettiğiniz gibi, BTKi'ye kıyasla özellikle kanama hematolojik profili açısından birkaç nedenden ötürü kesinlikle iyi bir konumda olduğumuza inanıyoruz. Hematolojik AE'lerimiz tüm hastalarda beklenen, öngörülebilir, yönetilebilir ve iyileşebilir niteliktedir. Ve çok kısa tedavi süresine dayanarak, hastaların BTKi'lerle sürekli tedavinin aksine çok geçici desteğe ihtiyaç duymasını bekliyoruz. Ayrıca, mekanik olarak, BTKi'lerle kanama konusunun sadece sitopenilerle değil, etki mekanizmasıyla da ilgili olduğunu belirtmek isterim. Mekanistik olarak kanamanın işlevsel olacağına inanmak için bir nedenimiz yok. Sitopeniler için uygun destek bakımı ile klinik olarak anlamlı veya tehlikeli yüksek oranlı kanama komplikasyonları beklememeliyiz. Ve yine, BTKi'lerle tespit edilen kanama sinyaline karşı süre açısından ve mekanik olarak çok iyi konumlanacağımıza gerçekten inanıyorum.
Jason Mccarthy: Harika. Ocak ayındaki verileri dört gözle bekliyoruz.
James Caruso: Evet. Çok teşekkürler, Jason. Minnettarım.
Operatör: Şu anda başka soru yok. O yüzden sözü yönetime bırakıyorum. Lütfen devam edin.
James Caruso: Tamam. Teşekkürler operatör. Bugünkü tüm katılımcılarımıza teşekkür ederim. Çok güzel sorularla karşılaştığımızı düşünüyorum. Başka soru olmadığına göre tartışmamızı kapatıyoruz. Daha önce de belirttiğim gibi, bugün bize katıldığınız için hepinize minnettarız ve bir sonraki görüşmemizde sizi bilgilendirmeyi ve şirketimizin geleceği için dönüşümsel olacağına inandığımız WN pivotal çalışmamızdan elde ettiğimiz en üst düzey verileri sizlerle paylaşmayı dört gözle bekliyoruz. Teşekkür ederiz.
Operatör: Bayanlar ve baylar, bugünkü konferans görüşmeniz sona ermiştir. Katıldığınız için teşekkür ederiz. Lütfen hatlarınızı kapatmanızı rica edebilir miyim?
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.