CAMBRIDGE, MA - Agios Pharmaceuticals, transfüzyona bağımlı olmayan talasemi hastalarının tedavisinde Pyrukynd'in (mitapivat) etkinliğini değerlendiren ENERGIZE çalışmasından olumlu sonuçlar elde ettiğini bildirdi. İlaç şirketi bugün yaptığı açıklamada, oral ilacının hemoglobin yanıt oranında istatistiksel olarak anlamlı bir artış gösterdiğini ve plasebo grubu için sadece %1,6'ya karşılık hastaların %42,3'ünün yanıt verdiğini duyurdu.
Başarılı deneme sonuçları, yatırımcıların başka bir kan bozukluğu için Amerika Birleşik Devletleri ve Avrupa Birliği'nde halihazırda onaylanmış olan Pyrukynd'in potansiyeline yanıt vermesiyle Agios'un hisselerinde piyasa öncesi bir artışa neden oldu. ENERGIZE çalışması ayrıca FACIT-Fatigue skorlarıyla ölçülen hasta tarafından bildirilen yorgunluk ve ortalama hemoglobin seviyelerindeki iyileşmeleri vurgulayarak hastalıktan etkilenenler için gelişmiş bir yaşam kalitesine işaret etti.
Bununla birlikte, olumlu etkinlik verilerinin yanı sıra güvenlik endişeleri de kaydedilmiştir. Dört katılımcının advers olaylar nedeniyle tedaviyi bırakması, ilacın uygulanmasında temkinli bir yaklaşıma ihtiyaç duyulduğuna işaret etmektedir. Buna rağmen Agios, Pyrukynd'in geleceği konusunda iyimser ve bu yılın sonuna kadar pazarlama onayı almayı planlıyor.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.