NEW YORK - Nadir nörolojik hastalıklar için genetik tedaviler geliştirmeye odaklanmış bir biyoteknoloji firması olan Neurogene Inc. (NASDAQ: NGNE), bugün Rett sendromlu pediatrik hastalar için gen terapisi ürünü NGN-401 için devam eden Faz 1/2 klinik çalışmasını genişlettiğini duyurdu. Deneme artık ek hastaları ve yeni bir doz yükseltme kohortunu içerecek.
Denemenin protokolü, intraserebroventriküler uygulama yoluyla verilen toplam 1×10^15 toplam vektör genomu dozu alacak olan Kohort 1'deki sekiz hastayı içerecek şekilde güncellendi. Özellikle, daha önce Kohort 1'de uygulanan kademeli dozlama yaklaşımı ortadan kaldırılarak kalan hastaların paralel dozlanmasına olanak sağlanmıştır. Bu değişikliğin, 2024 yılının ikinci yarısında tamamlanması beklenen Kohort 1 dozlamasını hızlandırması beklenmektedir.
Ayrıca, 3×10^15 toplam vektör genomundan oluşan daha yüksek bir doz alacak toplam sekiz hastayı kaydetmeyi amaçlayan yeni bir Kohort 2 de tanıtıldı. Bu kohortun ilk üç hastası kademeli olarak dozlanacak ve ilk hastanın 2024'ün ikinci çeyreğinde dozlanması beklenmektedir. Veri ve Güvenlik İzleme Kurulu tarafından yapılacak bir güvenlik incelemesinin ardından, kalan hastalara da paralel olarak doz verilecektir.
Ayrıca, tedavide kullanılan adeno-ilişkili virüs vektörüyle ilgili potansiyel immün yanıtları azaltmak için Cohort 2 için hedefe yönelik bir immünosupresyon rejimi uygulanmıştır. Bu rejim rituksimab, sirolimus ve kısaltılmış bir kortikosteroid kürü içerirken, Kohort 1 sadece kortikosteroidlerle devam edecektir.
Şirket, NGN-401'in iyi tolere edildiğini ve bugüne kadar hiçbir hastada ciddi advers olay veya toksisite belirtisi gözlenmediğini bildirmiştir. Kohort 1'den elde edilen ara klinik verilerin 2024'ün dördüncü çeyreğinde rapor edilmesi ve Kohort 2'den elde edilecek ek verilerin 2025'in ikinci yarısında açıklanması beklenmektedir.
NGN-401, aşırı ekspresyonla ilişkili toksik etkilere neden olmadan Rett sendromunu tedavi etmek için çok önemli olan kontrollü MECP2 gen ekspresyonu seviyeleri sağlamak üzere tasarlanmış Neurogene'in tescilli EXACT gen düzenleme teknolojisini kullanmaktadır.
Bu klinik çalışma genişletmesi, Neurogene'in NGN-401 için gelecekteki düzenleyici tartışmaları desteklemek üzere daha kapsamlı veriler geliştirmeye yönelik stratejik yaklaşımıyla uyumludur. Burada verilen bilgiler Neurogene Inc. tarafından yapılan basın açıklamasına dayanmaktadır.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.