Perşembe günü, Neurogene Inc. (NASDAQ:NGNE) William Blair'den bir Outperform notu aldı ve fiyat hedefi 61.00 $ olarak belirlendi. Kapsamın başlatılması, Neurogene'in lider gen terapisi adayı NGN-401'in nadir bir genetik nörolojik bozukluk olan Rett sendromunun tedavisi için potansiyeline dayanıyor.
William Blair'in analizi, tam uzunlukta bir insan MECP2 transgeni ve Neurogene'in tescilli EXACT teknolojisini içeren NGN-401'in düzenlenmiş ve tutarlı gen ifadesi sunabileceğini öne sürüyor. Bu yaklaşım, aşırı gen ekspresyonu risklerini ve bununla ilişkili toksisiteleri en aza indirmeyi amaçlamaktadır.
NGN-401 şu anda bir Faz I/II denemesinden geçmektedir ve beyindeki biyo-dağılımı artırarak potansiyel olarak daha iyi klinik sonuçlara yol açabilecek doğrudan uygulama yöntemiyle özellikle dikkat çekmektedir.
Firma, ABD Gıda ve İlaç Dairesi'nin (FDA) Neurogene'in klinik denemesini hızlandırmak için normal yetişkin dozlama çalışmalarını atlayarak doğrudan pediatrik hastaları kaydetme kararının altını çiziyor. Bu hamle, NGN-401'in klinik öncesi güvenlik verilerinin gücünün bir kanıtı olarak görülüyor.
Pediyatrik hastaları erken tedavi etmek, maksimum terapötik fayda elde etme olasılıkları daha yüksek olduğu için avantajlı kabul edilir ve bu da şirket için sağlam bir veri setine yol açabilir.
NGN-401'in Faz I/II denemesinden elde edilen ve 2024'ün dördüncü çeyreğinde açıklanması beklenen ilk verilerle ilgili beklenti, Neurogene hisseleri için potansiyel bir kilit katalizör olarak tanımlanmaktadır.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.