HAYWARD, Kaliforniya - Gen tedavisi konusunda uzmanlaşmış bir biyoteknoloji şirketi olan Benitec Biopharma Inc. (NASDAQ: BNTC), araştırma gen tedavisi BB-301 ile tedavi edilen bir çalışma deneğinden elde edilen olumlu ara klinik verileri açıkladı. Tedavi, yutmayı bozan ve dünya çapında yaklaşık 15.000 hastayı etkileyen nadir bir genetik durum olan Okülofaringeal Musküler Distrofi (OPMD) için değerlendirilmektedir.
Veriler, Faz 1b/2a klinik çalışmasındaki ilk deneğe BB-301'in uygulanmasını takip eden 90 günlük bir değerlendirmeden gelmektedir. Bu birey, BB-301 almadan önce, disfajinin veya yutma güçlüğünün ilerleyen kötüleşmesinin videofloroskopik yutma çalışmaları (VFSS) dahil olmak üzere çeşitli ölçümlerle gözlemlendiği bir doğal geçmiş çalışmasının parçasıydı.
Tedavi sonrası 90 günlük sonuçlar, özellikle çeşitli gıda kıvamlarında faringeal konstriktör kas fonksiyonunu değerlendiren görevler olmak üzere çoklu VFSS ölçümlerinde yutma fonksiyonunda iyileşmeler olduğunu göstermiştir. Bu iyileşmeler, Sydney Yutma Anketi aracılığıyla deneğin kendi bildirdiği sonuçlara da yansımıştır.
BB-301 hem ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA) hem de Avrupa İlaç Ajansı (EMA) Yetim Tıbbi Ürünler Komitesi (COMP) tarafından Yetim İlaç olarak tanımlanmıştır. Terapi, OPMD'den sorumlu mutant genin ekspresyonunu durdururken işlevsel bir yedek protein sağlamayı amaçlayan bir "Sustur ve Değiştir" mekanizması kullanmaktadır.
Bugüne kadar BB-301 alan iki denek için herhangi bir Ciddi Advers Olay bildirilmemiştir. Bununla birlikte, her iki denek de standart reçeteli ilaçlarla çözülen geçici 2. Derece Gastroözofageal Reflü Hastalığı (GERD) yaşamıştır.
Şirketin bugün düzenlediği sanal Ar-Ge gününde OPMD alanındaki önemli fikir önderleriyle yapılan görüşmeler, çalışmanın ilerleyişi ve BB-301'in potansiyeli hakkında daha fazla bilgi sağladı.
Benitec Biopharma'nın yaklaşımı, tek seferlik uygulamaya yönelik genetik ilaçlar oluşturmak için RNA interferansını gen terapisi ile birleştiriyor. Şirketin odak noktası, OPMD de dahil olmak üzere kronik ve yaşamı tehdit eden durumlar için tedaviler geliştirmektir.
Bu rapor, Benitec Biopharma Inc. tarafından yapılan bir basın açıklamasına dayanmaktadır ve tedavinin potansiyel etkinliği veya gelecekteki başarısı hakkında iddialarda bulunmadan BB-301 klinik çalışmasının mevcut durumuna genel bir bakış sunmaktadır.
InvestingPro Insights
Benitec Biopharma'nın (NASDAQ: BNTC) son klinik gelişmeleri ışığında, yatırımcılar şirketi çevreleyen finansal sağlığı ve piyasa duyarlılığını anlamak isteyebilir. InvestingPro verilerine göre Benitec Biopharma, biyoteknoloji sektöründe niş bir oyuncu olarak statüsünü yansıtan 12,44 milyon USD'lik nispeten küçük bir piyasa değerine sahip.
Şirketin F/K oranı -0,55'tir ve bu da şu anda kârlı olmadığını göstermektedir. 2024'ün 2. çeyreği itibariyle son on iki aydaki %-131,16'lık negatif varlık getirisi de bu gerçeği ortaya koymaktadır.
Olumlu klinik haberlere rağmen, InvestingPro İpuçları analistlerin şirketin finansal görünümü konusunda temkinli olduklarını ortaya koyuyor. Analistler, cari yılda satışların düşeceğini öngörüyor ve şirketin bu yıl kâra geçmesini beklemiyor.
Ayrıca, Benitec Biopharma hızla nakit tüketiyor ve bu da uzun vadeli finansal sürdürülebilirliği açısından endişe yaratıyor. Bununla birlikte, şirketin bilançosunda borçtan daha fazla nakit tuttuğunu ve likit varlıklarının kısa vadeli yükümlülüklerini aştığını ve yakın vadede bir miktar finansal esneklik sağladığını belirtmek gerekir.
Yatırımcılar ayrıca, son altı ayda büyük bir fiyat artışı ve son üç ayda güçlü bir getiri ile önemli bir dalgalanma yaşayan şirketin hisse senedi performansını da gözlemleyebilirler. Bununla birlikte, hisse senedi geçen hafta önemli bir darbe aldı, bu da potansiyel yatırımcılar için dikkate alınması gereken bir nokta olabilir.
InvestingPro, Benitec Biopharma'nın finansal verileri ve piyasa performansı hakkında daha derinlemesine bilgi edinmek isteyenler için ek bilgiler sunuyor. INVTROZEL1A kupon kodunu kullanan okuyucular, yıllık veya iki yıllık Pro ve Pro+ aboneliklerinde ek %10 indirim kazanarak, şu anda BNTC için analist hedefleri ve gerçeğe uygun değer değerlendirmeleri de dahil olmak üzere 13 ipucu içeren InvestingPro İpuçları paketinin tamamına erişebilirler.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.