BRISBANE, Kaliforniya - Hayatı tehdit eden hastalıklara yönelik tedaviler geliştirmeye odaklanmış bir biyofarmasötik şirketi olan Day One Biopharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: DAWN), OJEMDA (tovorafenib) için ABD Gıda ve İlaç İdaresi'nden (FDA) onay aldı. Bu ilaç, BRAF füzyonu veya yeniden düzenlemesi veya BRAF V600 mutasyonu barındıran nükseden veya refrakter pediatrik düşük dereceli glioması (pLGG) olan 6 aylık ve daha büyük hastalar için belirlenmiş bir tip II RAF inhibitörüdür.
FDA'nın hızlandırılmış onayı, klinik çalışmalarda gözlemlenen genel yanıt oranı (ORR) ve yanıt süresine dayanmaktadır. OJEMDA, pLGG'de en yaygın moleküler değişiklik olan BRAF füzyonları veya yeniden düzenlemeleri olan çocuklar için FDA onaylı tek ilaçtır ve nadir bir pediatrik hastalık öncelikli inceleme kuponu ile birlikte gelir.
pLGG çocuklarda en sık görülen beyin tümörüdür ve şimdiye kadar BRAF füzyonlarından kaynaklanan pLGG'li hastalar için onaylanmış bir ilaç yoktu. Hastalık çocukların görme, denge ve konuşmalarını ciddi şekilde bozabilir ve nüksedenler için bir bakım standardı yoktur.
OJEMDA, tablet veya oral süspansiyon olarak, yemekle birlikte veya yemeksiz, haftada bir kez oral dozaj sunmaktadır. Onay kısmen, değerlendirilebilir hastalar arasında %51 ORR gösteren ve medyan yanıt süresi 13,8 ay olan Faz 2 FIREFLY-1 çalışmasının sonuçlarına dayanmaktadır.
OJEMDA'nın güvenlik profili 137 hastada değerlendirilmiş ve advers olayların çoğu Derece 1 veya Derece 2 olarak kategorize edilmiştir. Yaygın yan etkiler arasında döküntü, saç rengi değişiklikleri ve yorgunluk yer almıştır.
Onaya ek olarak Day One, pLGG hastalarının OJEMDA'ya erişimine yardımcı olmak ve ailelerine sigorta kapsamı desteği ve mali yardım seçenekleri de dahil olmak üzere destek sağlamak için bir program olan "EveryDay Support From Day One™"ı tanıttı.
Day One ayrıca, pLGG hastalarında kemoterapiye kıyasla potansiyel bir ön basamak tedavi olarak tovorafenibin değerlendirilmesi için Faz 3 FIREFLY-2/LOGGIC klinik çalışmasını yürütmektedir. Çalışma şu anda Amerika Birleşik Devletleri, Kanada, Avrupa, Avustralya ve Asya dahil olmak üzere çeşitli bölgelerde katılımcıları kaydetmektedir.
Şirket, onayı ve gelecek planlarını tartışmak üzere Pazartesi günü bir konferans görüşmesi ve web yayını düzenleyecek. Bu makaledeki bilgiler Day One Biopharmaceuticals, Inc. tarafından yapılan basın açıklamasına dayanmaktadır.
InvestingPro Insights
Day One Biopharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: DAWN) ilk ticari ürünü olan OJEMDA'nın FDA onayını kutlarken, yatırımcılar şirketin mali sağlığını ve piyasa performansını yakından takip ediyor. InvestingPro verilerine göre Day One, henüz kârlı olmamasına rağmen yatırımcıların potansiyeline olan güvenini yansıtan 1,47 milyar dolarlık bir piyasa değerine sahip.
InvestingPro İpuçları, Day One'ın bilançosunda borçtan daha fazla nakit olduğunu ortaya koyuyor ki bu da OJEMDA ile ticari aşamaya geçerken şirketin finansal istikrarı için olumlu bir işaret. Ayrıca, şirketin likit varlıkları kısa vadeli yükümlülüklerini aşıyor ve bu da operasyonları ve potansiyel genişleme çabalarını desteklemek için sağlam bir likidite pozisyonuna işaret ediyor.
Bununla birlikte, şirket -7,16'lık negatif F/K oranının da gösterdiği gibi bazı zorluklarla karşılaştı ve bu da piyasanın Day One'ın yakın vadede zararla faaliyet göstermeye devam etmesini beklediğini gösteriyor. Analistler de önümüzdeki dönem için kazançlarını aşağı yönlü revize etti, bu da OJEMDA'nın pazara nüfuz etme ve benimsenme hızına ilişkin endişeleri yansıtabilir.
Bu zorluklara rağmen, Day One'ın hisse senedi fiyatı son altı ayda %54,42'lik toplam fiyat getirisiyle büyük bir artış gösterdi ve bu da yatırımcıların şirketin uzun vadeli beklentileri konusundaki iyimserliğine işaret ediyor. Bu iyimserlik şirketin, hastaların OJEMDA'ya erişimini kolaylaştırmayı ve ailelere kapsamlı destek sağlamayı amaçlayan "EveryDay Support From Day One™" programı gibi stratejik girişimleriyle daha da desteklenebilir.
Day One'a yatırım yapmayı düşünenler veya şirketin finansal görünümünü daha iyi anlamak isteyenler için ek InvestingPro İpuçları mevcuttur. InvestingPro'da listelenen toplam 9 ipucu ile yatırımcılar şirketin performansı ve potansiyeli hakkında daha ayrıntılı bir görüş elde edebilirler. Daha derinlemesine analiz ve gerçek zamanlı veriler için InvestingPro 'da InvestingPro aboneliğinde %20'ye varan indirim almak için INVTROZEL1A kupon kodunu kullanmayı unutmayın.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.