CHARLESTOWN, Mass. - Nöromüsküler ve kardiyak hastalıklara odaklanmış bir biyoteknoloji firması olan Solid Biosciences Inc. (NASDAQ:SLDB), bugün ABD Gıda ve İlaç Dairesi'nin (FDA) gen terapisi adayı SGT-003'e Duchenne musküler distrofi (DMD) için gelişimini hızlandırmayı amaçlayan çoklu atamalar verdiğini duyurdu. Bu atamalar arasında Nadir Pediatrik Hastalık, Yetim İlaç ve Hızlı İzleme yer alıyor.
Şirket, 2024 yılının ikinci çeyreğinde başlaması beklenen hasta dozajlaması ile bu Nisan ayında klinik çalışma sahalarının başlatılması için hazırlanıyor. INSPIRE Duchenne olarak adlandırılan yaklaşan Faz 1/2 klinik çalışma, SGT-003'ün pediatrik hastalarda güvenliğini ve tolere edilebilirliğini değerlendirmek üzere tasarlanmıştır. Bu açık etiketli, çok merkezli çalışma, SGT-003'ü yaşları 4 ila 8 yaşın altında değişen iki çocuk kohortunda bir kerelik intravenöz infüzyon olarak uygulayacaktır.
SGT-003, kas fonksiyonu için çok önemli olan distrofin proteininin kısaltılmış bir formunu iletmek için tescilli bir kapsid kullanan yeni nesil bir tedavidir. Klinik öncesi çalışmalar, SGT-003'ün kas fonksiyonunu ve dayanıklılığını artırarak mevcut tedavilere göre önemli gelişmeler sunabileceğini göstermektedir.
Solid Biosciences Başkanı ve CEO'su Bo Cumbo, şirketin öncelikle erkek çocukları etkileyen ve ilerleyici kas dejenerasyonuna yol açan zayıflatıcı bir genetik bozukluk olan DMD için dönüştürücü tedavilere olan acil ihtiyacı karşılama konusundaki kararlılığını dile getirdi. Solid Biosciences Baş Tıbbi Sorumlusu Dr. Gabriel Brooks, SGT-003'ün DMD'li hastalar için klinik sonuçları önemli ölçüde iyileştirme potansiyelini vurguladı.
FDA'nın Nadir Pediatrik Hastalık Ataması, ABD'de 200.000'den az çocuğu etkileyen ciddi veya yaşamı tehdit eden hastalıklar için ayrılmıştır. SGT-003 için yeni bir ilaç başvurusu onaylanırsa, Solid Biosciences, başka bir ürünün inceleme sürecini hızlandırmak veya satmak / devretmek için kullanılabilecek bir öncelikli inceleme kuponu almaya hak kazanabilir.
Solid Biosciences, INSPIRE Duchenne denemesinde 2024 ortasına kadar ilk güvenlik güncellemesini sağlamayı planlamakta ve 2024'ün dördüncü çeyreğinde denemeden ilk ekspresyon ve fonksiyonel verileri yayınlamayı beklemektedir.
Bu duyuru Solid Biosciences tarafından yapılan basın açıklamasına dayanmaktadır.
InvestingPro Insights
Solid Biosciences Inc. (NASDAQ:SLDB) SGT-003'ü Duchenne musküler distrofi (DMD) hastalarına ulaştırma çabalarını hızlandırırken, yatırımcılar şirketin mali sağlığını ve piyasa performansını yakından takip ediyor. Piyasa değeri 502,92 milyon dolar olan Solid Biosciences, sektörde orta ölçekli bir biyoteknoloji oyuncusu. Son on iki aydaki -5,23'lük negatif F/K oranının da gösterdiği gibi kârlılık eksikliğine rağmen, şirketin hisse senedi 6 aylık fiyat toplam getirisi %428,57 ve 1 yıllık fiyat toplam getirisi %181,01 ile önemli bir değerlenme yaşamıştır. Bu durum, SGT-003'ün potansiyeline ve şirketin stratejik yönüne yönelik güçlü bir yatırımcı güvenine işaret ediyor.
Bir InvestingPro İpucu, Solid Biosciences'ın bilançosunda borçtan daha fazla nakit tuttuğunun altını çiziyor; bu da maliyetli klinik deneme sürecine girerken şirketin finansal istikrarı için olumlu bir işaret. Ayrıca, iki analistin önümüzdeki dönem için kazançlarını yukarı yönlü revize etmiş olması, şirketin gelecekteki performansı hakkında artan bir iyimserliği yansıtabilir.
Özellikle biyoteknoloji sektöründe ilaç geliştirmenin getirdiği zorluklara rağmen, Solid Biosciences'ın güçlü nakit pozisyonu ve son analist revizyonları yatırımcılar için cesaret verici sinyaller veriyor. Şirketin beklentilerini daha derinlemesine incelemek isteyenler için InvestingPro ek bilgiler ve ölçümler sunuyor. Solid Biosciences için 12 InvestingPro İpucu daha mevcut olup bunlara https://www.investing.com/pro/SLDB adresinden erişilebilir. İlgilenen okuyucular InvestingPro aboneliğinde %20'ye varan indirim elde etmek için INVTROZEL1A kupon kodunu kullanabilirler.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.